A pesar de la gran acogida de la propuesta, siguen sin resolverse las siguientes cuestiones:
+ quién representa la voz del paciente;
+ con qué medios/métodos se pueden recoger las opiniones de los pacientes de forma fiable;
+ cómo garantizar la representación basada en la evidencia;
+ en qué momento del proceso de decisión deben integrarse las opiniones de los pacientes;
Y aunque todavía no existen respuestas definitivas a estas cuestiones, en Eupati creemos que la figura del representante de pacientes, con formación en esta materia, sería la persona ideal. De ahí que estemos ofreciendo el curso “participación ciudadana en el proceso del I+D farmacéutico”. En cuanto al resto de preguntas, en paralelo, otras instituciones están planteando algunos modelos de participación que además son complementarios. El primero estaría basado en la “participación directa” de los pacientes en diferentes debates, comités y grupos consultivos. Metodología empleada por la EMA, y la AEMPS en menor medida. Y el segundo, basado en la participación indirecta a través de estudios más sistemáticos para evaluar las preferencias de los pacientes (PP). Este último más empleado por sociedades científicas, académicos y las asociaciones de pacientes. Aunque también se promueve en las guías de las agencias.
De hecho, la primera iniciativa en Europa la emprendió la EMA en 2009 en coordinación con la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI). Se trató del proyecto (PROTECT), con el que se consiguió definir la lista de métodos que deben utilizarse para la obtención de las preferencias de los pacientes. Más adelante, en el marco de la reunión de 2013 de las organizaciones de pacientes y consumidores de la EMA, la EMA realizó un estudio piloto con varias partes interesadas con el fin de esbozar metodologías para involucrar a los pacientes y a las organizaciones de pacientes en el proceso de toma de decisiones reglamentarias. Los resultados de este estudio piloto indicaron que las encuestas de MCDA en línea, así como los métodos de ponderación oscilante, eran los métodos más factibles, al tiempo que revelaban una gran heterogeneidad en las preferencias. El manual de Eupati para implementarlo en las asociaciones de pacientes lo puedes descargar en este enlace.
Dado que, además, que todas las patologías son diferentes y que cada paciente es único tal como se ha mencionado, también aconsejamos a las asociaciones a realizar sus propios análisis sobre necesidades no cubiertas, preferencias y prioridades de sus colectivos y subcolectivos de pacientes. Estos estudios se han señalado como un elemento clave para ayudar a los reguladores a entender qué alternativa terapéutica, de las disponibles, puede ser mejor y para quién. En Eupati te ayudamos a elaborarlos.
Por último, el listado completo de actividades que la FDA señala como relevantes a la hora de participar es:
– Aclarar en el contexto terapéutico:
+ Impacto de la enfermedad y de los tratamientos en el paciente
+ Perspectivas de los pacientes sobre los tratamientos disponibles y las necesidades médicas no satisfechas
+ La historia natural de la enfermedad, incluida la progresión, la gravedad y la cronicidad
– Beneficios potenciales más significativos
– Aceptación del riesgo y la incertidumbre
– La importancia y la repercusión de los esfuerzos de mitigación de riesgos