Los resultados de salud reportados por el paciente en el ciclo farmacéutico

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La Agencia Europea del Medicamento (EMA) define los PROs como los resultados de salud que los pacientes reportan sobre sus enfermedades y tratamientos. Y hace hincapié en dos características esenciales:

1) Son subjetivos.  

2) Cambian con el tiempo.

Esto se explica porque los PROs representan la opinión de lo que el paciente interpreta de lo que le está sucediendo en ese momento determinado. Es decir, un PROs es cualquier dato que el paciente comparte sobre su calidad de vida, síntomas, adherencia o satisfacción de la atención recibida.

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Las agencias reguladoras velan por la protección y promoción de la salud en nuestra sociedad. La de Estados Unidos es la FDA, la europea la EMA y la española la AEMPS. Y entre sus…

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La práctica clínica ha avanzado históricamente gracias a la investigación, al pensamiento crítico y fundamentalmente al diálogo entre las diferentes partes involucradas, entre…

“En los últimos 15 días, mi dolor:

a) ha mejorado; b) se mantiene; c) o ha empeorado”

En los últimos 15 días, mi dolor:

a) ha mejorado

b) se mantiene

c) o ha empeorado

Los pacientes pueden expresar estas opiniones en términos absolutos (por ejemplo, la presencia de dolor), o en base a cómo evoluciona un aspecto de la enfermedad (por ejemplo, cambios en el dolor desde la última vez que se les preguntó).  Y no tienen por qué recogerse con cuestionarios validados científicamente. Aunque esto es posible con las “medidas de resultados reportados por los pacientes”, PROMs por sus siglas en inglés. Es decir, Los PROMs son los instrumentos de medición como los cuestionarios, escalas y encuestas, que consisten, en un conjunto de preguntas estandarizadas y validadas sobre una cuestión determinada (calidad de vida, depresión, dependencia, etc.). Lo ideal es utilizarlos si los hubiera.

“Los PROs deben ser inclusivos y equitativos, abordando las diversas necesidades de todos los pacientes con la enfermedad, incluyendo los grupos históricamente desatendidos por la investigación”

Los PROs deben ser inclusivos y equitativos, abordando las diversas necesidades de todos los pacientes con la enfermedad, incluyendo los grupos históricamente desatendidos por la investigación

Considera la EMA, aun así, que la experiencia que ofrecen los pacientes es importante para la evaluación de los beneficios clínicos de los nuevos tratamientos. Entre otras razones porque, la información recogida a través de los PROs nos ofrece una interpretación más holística y completa -de los beneficios del tratamiento investigado- cuando la combinamos con la evidencia aportada por los profesionales. Un ejemplo de su utilidad, en este contexto, sería un caso en el que tengamos dos tratamientos que ofrecen la misma supervivencia, y que, gracias a los PROs, identifiquemos que uno de ellos disminuye la frecuencia y la intensidad de los efectos secundarios, simplifica la administración y mejora, en definitiva, la calidad de vida percibida. Razón por la que los PROs se han convertido en los protagonistas de los análisis de la eficacia comparada (entre opciones terapéuticas) y de la medición de resultados de salud en vida real. De hecho, a día de hoy, existen diferentes sistemas sanitarios que cuentan con programas específicos de compras basadas en el valor y en los que se tienen en cuenta la información que proporcionan los pacientes.

En España, la agencia del medicamento envía el borrador de sus Informes de Posicionamiento Terapéuticos  (IPTs) a las asociaciones de pacientes para recoger su opinión antes de su publicación final. En la misma línea, el Ministerio de Sanidad presentó VALTERMED, en 2019, para medir la eficacia de los medicamentos de alto impacto y generar información adicional con la que apoyarse cuando tomen decisiones que afectan a estos fármacos. Y una de las fuentes de la que extraerían la información eran los pacientes, que aportarían la evidencia de calidad de vida.

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Cómo medir los resultados reportados por el paciente

Cómo medir los resultados reportados por el paciente

Si queremos comenzar a medir resultados en salud el primer paso que debemos realizar es definir los conceptos (PROs) que son relevantes para la enfermedad a abordar. Y una vez que los tengamos, seleccionar el instrumento adecuado para medirlos. Sin embargo, es importante resaltar que se deben seleccionar aquellos PROs que sean relevantes y útiles para la población de pacientes a la que van dirigidos. De lo contrario, existe el riesgo de que se incluyan conceptos y preguntas que no aplican al conjunto o a los subconjuntos de pacientes dentro de esa población objetivo.

El consorcio internacional ICHOM es el referente mundial en la elaboración de sets de indicadores específicos a medir para cada enfermedad. La labor que realizan es clave porque identifican, antes de seleccionar los resultados en salud, cuáles son los objetivos terapéuticos más deseados para cada una de las dimensiones planteadas. Por ejemplo: supervivencia y control de la enfermedad; síntomas, autonomía y calidad de vida; uso de los recursos del sistema sanitario; etc. Un ejercicio práctico con el que luego facilitan la elección de los indicadores más adecuados con los que preguntar si esos objetivos se están alcanzando, o no, y generar la evidencia para la posterior toma de decisiones.

Hasta el momento, ICHOM ha conseguido consensuar PROs para enfermedades mentales, infecciosas, cardiacas, gastrointestinales, reumáticas y congénitas, entre otras. De una manera más práctica, el consorcio europeo H2O es el que está haciendo esta teoría realidad. De momento, con las enfermedades inflamatorias intestinales, el cáncer de pulmón y la diabetes.

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CÓMO MEDIR LOS RESULTADOS REPORTADOS POR EL PACIENTE

Si queremos comenzar a medir resultados en salud el primer paso que debemos realizar es definir los conceptos (PROs) que son relevantes para la enfermedad a abordar. Y una vez que los tengamos, seleccionar el instrumento adecuado para medirlos. Sin embargo, es importante resaltar que se deben seleccionar aquellos PROs que sean relevantes y útiles para la población de pacientes a la que van dirigidos. De lo contrario, existe el riesgo de que se incluyan conceptos y preguntas que no aplican al conjunto o a los subconjuntos de pacientes dentro de esa población objetivo.

El consorcio internacional ICHOM es el referente mundial en la elaboración de sets de indicadores específicos a medir para cada enfermedad. La labor que realizan es clave porque identifican, antes de seleccionar los resultados en salud, cuáles son los objetivos terapéuticos más deseados para cada una de las dimensiones planteadas. Por ejemplo: supervivencia y control de la enfermedad; síntomas, autonomía y calidad de vida; uso de los recursos del sistema sanitario; etc. Un ejercicio práctico con el que luego facilitan la elección de los indicadores más adecuados con los que preguntar si esos objetivos se están alcanzando, o no, y generar la evidencia para la posterior toma de decisiones.

Hasta el momento, ICHOM ha conseguido consensuar PROs para enfermedades mentales, infecciosas, cardiacas, gastrointestinales, reumáticas y congénitas, entre otras. De una manera más práctica, el consorcio europeo H2O es el que está haciendo esta teoría realidad. De momento, con las enfermedades inflamatorias intestinales, el cáncer de pulmón y la diabetes.

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LOS RESULTADOS REPORTADOS POR EL PACIENTE (PROs) EN LA PRÁCTICA CLÍNICA

La utilización de PROs en la consulta médica supone una serie de ventajas para los pacientes, porque mejora la autonomía, la comunicación, la toma de decisiones compartidas, la adherencia e incluso la experiencia con la enfermedad.

Los pacientes que utilizan PROs terminan comprendiendo mejor el vocabulario necesario para verbalizar cuestiones médicas y psicosociales, cuestiones sobre los tratamientos y el impacto global, en definitiva, lo que facilita el diálogo durante las consultas médicas.  Sin embargo, varios estudios señalan que, para que estos beneficios se produzcan, es necesario que los médicos animen, motiven y fomenten que los pacientes se informen e informen. Aunque una discrepancia entre la participación real y la preferida por los pacientes podría dar lugar a peores resultados subjetivos.  

Por otro lado, el uso de PROs también ayuda a continuar con el ciclo de la investigación farmacológica porque, gracias a ellos, también se identifican necesidades médicas no cubiertas y preocupaciones previamente omitidas de los pacientes.

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LOS RETOS

La FDA anima a utilizar el balance beneficio riesgo con los pacientes 1) publicando ejemplos de datos sobre las preferencias de los pacientes que apoyan decisiones de aprobación; 2) publicando directrices sobre cómo recopilar datos sobre las preferencias de los pacientes y 3) definiendo cuándo los datos sobre las preferencias de los pacientes podrían apoyar la evaluación beneficio-riesgo. 

La aplicación de los PROs en la práctica clínica presenta varios retos. Entre ellos,

  • La formación de los pacientes y proveedores, incluyendo el personal sanitario.
  • El desarrollo de aplicaciones informáticas para reportarlos y otras para procesarlos.
  • La implementación de medidas de seguridad de los datos.
  • Los costes.
  • El compromiso y la motivación de los pacientes y que continúen respondiendo los cuestionarios y enviando sus respuestas a lo largo del tiempo.
  • La elección de los métodos más eficaces para recopilar y analizar estos datos y, por consiguiente, para introducir cambios en tiempo real en el tratamiento de los pacientes.
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CONCLUSIONES

La FDA anima a utilizar el balance beneficio riesgo con los pacientes 1) publicando ejemplos de datos sobre las preferencias de los pacientes que apoyan decisiones de aprobación; 2) publicando directrices sobre cómo recopilar datos sobre las preferencias de los pacientes y 3) definiendo cuándo los datos sobre las preferencias de los pacientes podrían apoyar la evaluación beneficio-riesgo. 

Los PROs son cada vez más importantes para la generación de evidencia en vida real, la mejora de la práctica clínica y la toma de decisiones en los sistemas sanitarios. Es prioritario que se implementen, aunque antes es necesario lograr un consenso previo para cada una de las patologías sobre qué criterios hay que trabajar, cómo medirlos y con quién compartirlos.

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REFERENCIAS

1. Higgins JPT, Greene S, editors. Cochrane Handbook for Systematic Reviews of Interventions. The Cochrane Collaboration; 2011. [Accessed date]. Version 5.1.0 [updated March 2011] http://handbook.cochrane.org/ [Google Scholar] [Ref list]
2. Albornoz G, C. R., L Pusic, A., & Danilla E., S. (2016). EVALUACIÓN DE RESULTADOS QUIRÚRGICOS DESDE LA PERSPECTIVA DEL PACIENTE. Revista Médica Clínica Las Condes, 27(1), 107–112. https://doi.org/10.1016/j.rmclc.2016.01.013
3. Calvert, M.J., Cruz Rivera, S., Retzer, A. et al. Patient reported outcome assessment must be inclusive and equitable. Nat Med 28, 1120–1124 (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01781-8
4. Calvert MJ, Freemantle N (2003) Use of health-related quality of life in prescribing research. Part 1: why evaluate health-related quality of life? Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics 28: 513–521. [PubMed] [Google Scholar] [Ref list]
5. Valsangkar, N., Fernandez, F., & Khullar, O. (2020). Patient reported outcomes: integration into clinical practices. Journal of thoracic disease, 12(11), 6940–6946.  https://doi.org/10.21037/jtd.2020.03.91
6. Basch E, Snyder C. Overcoming barriers to integrating patient-reported outcomes in clinical practice and electronic health records. Ann Oncol 2017;28:2332-3. 10.1093/annonc/mdx506 [PubMed] [CrossRef] [Google Scholar]
7. Eriksen, J., Bygholm, A., & Bertelsen, P. (2022). The association between patient-reported outcomes (PROs) and patient participation in chronic care: A scoping review. Patient education and counseling, 105(7), 1852–1864. https://doi.org/10.1016/j.pec.2022.01.008
8. Kyte, D. G., Draper, H., Ives, J., Liles, C., Gheorghe, A., & Calvert, M. (2013). Patient reported outcomes (PROs) in clinical trials: is ‘in-trial’ guidance lacking? a systematic review. PloS one, 8(4), e60684. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0060684
9. Weldring, T., & Smith, S. M. (2013). Patient-Reported Outcomes (PROs) and Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Health services insights, 6, 61–68.  https://doi.org/10.4137/HSI.S11093

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Las agencias reguladoras velan por l aprotección y promoción de la salud en nuestra sociedad. La de Estados Unidos es la FDA, la europea la EMA y la española la AEMOS. Y entre sus…

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La práctica clínica avanza según se identifican y resuelven las necesidades médicas de la sociedad. Hecho que se consigue con mucha investigación y pensamiento crítico; así como con… 

De hecho, la primera iniciativa en Europa la emprendió la EMA en 2009 en coordinación con la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI). Se trató del proyecto (PROTECT), con el que se consiguió definir la lista de métodos que deben utilizarse para la obtención de las preferencias de los pacientes. Más adelante, en el marco de la reunión de 2013 de las organizaciones de pacientes y consumidores de la EMA, la EMA realizó un estudio piloto con varias partes interesadas con el fin de esbozar metodologías para involucrar a los pacientes y a las organizaciones de pacientes en el proceso de toma de decisiones regulatorias. Los resultados de este estudio piloto indicaron que las encuestas de MCDA en línea, así como los métodos de ponderación oscilante, eran los métodos más factibles, al tiempo que revelaban una gran heterogeneidad en las preferencias. El manual de Eupati para implementarlo en las asociaciones de pacientes lo puedes descargar en este enlace.

Dado que, además, que todas las patologías son diferentes y que cada paciente es único tal como se ha mencionado, también aconsejamos a las asociaciones a realizar sus propios análisis sobre necesidades no cubiertas, preferencias y prioridades de sus colectivos y subcolectivos de pacientes. Estos estudios se han señalado como un elemento clave para ayudar a los reguladores a entender qué alternativa terapéutica, de las disponibles, puede ser mejor y para quién. En Eupati te ayudamos a elaborarlos.

Por último, el listado completo de actividades que la FDA señala como relevantes a la hora de participar es:

– Aclarar en el contexto terapéutico:

    + Impacto de la enfermedad y de los tratamientos en el paciente.

    + Perspectivas de los pacientes sobre los tratamientos disponibles y las necesidades médicas no satisfechas.

    + La historia natural de la enfermedad, incluida la progresión, la gravedad y la cronicidad.

– Beneficios potenciales más significativos.

– Aceptación del riesgo y la incertidumbre.

– La importancia y la repercusión de los esfuerzos de mitigación de riesgos.

La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.

LOS RESULTADOS REPORTADOS POR EL PACIENTE (PROs) EN LA PRÁCTICA CLÍNICA

La utilización de PROs en la consulta médica supone una serie de ventajas para los pacientes, porque mejora la autonomía, la comunicación, la toma de decisiones compartidas, la adherencia e incluso la experiencia con la enfermedad.

Los pacientes que utilizan PROs terminan comprendiendo mejor el vocabulario necesario para verbalizar cuestiones médicas y psicosociales, cuestiones sobre los tratamientos y el impacto global, en definitiva, lo que facilita el diálogo durante las consultas médicas.  Sin embargo, varios estudios señalan que, para que estos beneficios se produzcan, es necesario que los médicos animen, motiven y fomenten que los pacientes se informen e informen. Aunque una discrepancia entre la participación real y la preferida por los pacientes podría dar lugar a peores resultados subjetivos.  

Por otro lado, el uso de PROs también ayuda a continuar con el ciclo de la investigación farmacológica porque, gracias a ellos, también se identifican necesidades médicas no cubiertas y preocupaciones previamente omitidas de los pacientes.

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LOS RESULTADOS REPORTADOS POR EL PACIENTE
(PROs) EN LA PRÁCTICA CLÍNICA

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LOS RETOS

LOS RETOS

La aplicación de los PROs en la práctica clínica presenta varios retos. Entre ellos,

  • La formación de los pacientes y proveedores, incluyendo el personal sanitario.
  • El desarrollo de aplicaciones informáticas para reportarlos y otras para procesarlos.
  • La implementación de medidas de seguridad de los datos.
  • Los costes.
  • El compromiso y la motivación de los pacientes y que continúen respondiendo los cuestionarios y enviando sus respuestas a lo largo del tiempo.
  • La elección de los métodos más eficaces para recopilar y analizar estos datos y, por consiguiente, para introducir cambios en tiempo real en el tratamiento de los pacientes.
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La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.

CONCLUSIONES

Los PROs son cada vez más importantes para la generación de evidencia en vida real, la mejora de la práctica clínica y la toma de decisiones en los sistemas sanitarios. Es prioritario que se implementen, aunque antes es necesario lograr un consenso previo para cada una de las patologías sobre qué criterios hay que trabajar, cómo medirlos y con quién compartirlos.

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CONCLUSIONES

Más recientemente, la reflexión estratégica de la EMA sobre la “Ciencia Reguladora hasta 2025” incluyó el objetivo de ampliar el papel de las preferencias de los pacientes en las evaluaciones beneficio-riesgo.

 

La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.

REFERENCIAS

1. Higgins JPT, Greene S, editors. Cochrane Handbook for Systematic Reviews of Interventions. The Cochrane Collaboration; 2011. [Accessed date]. Version 5.1.0 [updated March 2011] http://handbook.cochrane.org/ [Google Scholar] [Ref list]
2. Albornoz G, C. R., L Pusic, A., & Danilla E., S. (2016). EVALUACIÓN DE RESULTADOS QUIRÚRGICOS DESDE LA PERSPECTIVA DEL PACIENTE. Revista Médica Clínica Las Condes, 27(1), 107–112. https://doi.org/10.1016/j.rmclc.2016.01.013 
3. Calvert, M.J., Cruz Rivera, S., Retzer, A. et al. Patient reported outcome assessment must be inclusive and equitable. Nat Med 28, 1120–1124 (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01781-8
4. Calvert MJ, Freemantle N (2003) Use of health-related quality of life in prescribing research. Part 1: why evaluate health-related quality of life? Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics 28: 513–521. [PubMed] [Google Scholar] [Ref list]
5. Valsangkar, N., Fernandez, F., & Khullar, O. (2020). Patient reported outcomes: integration into clinical practices. Journal of thoracic disease, 12(11), 6940–6946.  https://doi.org/10.21037/jtd.2020.03.91
6. Basch E, Snyder C. Overcoming barriers to integrating patient-reported outcomes in clinical practice and electronic health records. Ann Oncol 2017;28:2332-3. 10.1093/annonc/mdx506 [PubMed] [CrossRef] [Google Scholar]
7. Eriksen, J., Bygholm, A., & Bertelsen, P. (2022). The association between patient-reported outcomes (PROs) and patient participation in chronic care: A scoping review. Patient education and counseling, 105(7), 1852–1864. https://doi.org/10.1016/j.pec.2022.01.008
8. Kyte, D. G., Draper, H., Ives, J., Liles, C., Gheorghe, A., & Calvert, M. (2013). Patient reported outcomes (PROs) in clinical trials: is ‘in-trial’ guidance lacking? a systematic review. PloS one, 8(4), e60684. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0060684
9. Weldring, T., & Smith, S. M. (2013). Patient-Reported Outcomes (PROs) and Patient-Reported Outcome Measures (PROMs). Health services insights, 6, 61–68.  https://doi.org/10.4137/HSI.S11093

Más recientemente, la reflexión estratégica de la EMA sobre la “Ciencia Reguladora hasta 2025” incluyó el objetivo de ampliar el papel de las preferencias de los pacientes en las evaluaciones beneficio-riesgo.

 

La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.

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