Situación actual de la opinión y las preferencias de los pacientes en la evaluación de medicamentos
- Eupati
- 20/12/2023
- 5:39 pm
- Eupati
- 20/12/2023
- 5:39 pm
- Actualización: 21/01/2024
La evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) es un proceso utilizado para determinar el valor clínico y la costo-efectividad de los medicamentos, dispositivos y procedimientos diagnósticos o terapéuticos. Siempre con el objetivo primario de ayudar a los responsables políticos a comprender qué tecnologías deben financiarse con dinero público.
Ahora bien, hay que destacar que la metodología y los procesos en la HTA están cambiando para dar cabida a lo que los pacientes opinan de esas mismas tecnologías a evaluar. Y se está haciendo así para garantiza que las decisiones están ajustadas a lo que los pacientes esperan y necesitan. De la misma manera que también se viene hablando de incorporar otros indicadores para medir el impacto social. La forma habitual de recoger estas opiniones es a través de los llamados resultados en salud reportados por el paciente (PROs, por sus siglas en inglés). No obstante, el uso de los PROs es en la HTA es aún limitado a pesar de las ventajas que ofrecen.
Nuestras entradas
Las asociaciones de pacientes son organizaciones que representan y defienden los derechos y necesidades de las personas que viven con una enfermedad diagnosticada. Y…
Contacta con nosotros
01
Situación actual de los PROs en el contexto de la HTA
Situación actual de los PROs en el contexto de la HTA
El uso de los PROs en las evaluaciones de medicamentos para autorización de comercialización en Europa sigue siendo limitado a pesar del creciente interés que hay en estos datos. Una revisión de los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) entre 2017-2022 encontró que menos de la mitad (48.3%) consideraron algún PRO/PROM. Si bien, existe una gran variabilidad entre las áreas terapéuticas:
Enfermedades del sistema musculoesquelético y del tejido conectivo: 69.7%
Enfermedades infecciosas y parasitarias: 15.2%.
Enfermedades del sistema nervioso: 57.1%
Enfermedades del sistema cardiovascular: 21.4%
Enfermedades de la piel y del tejido subcutáneo 91.7%
Enfermedades del sistema respiratorio: 71.4%
Lo ideal sería que las preferencias específicas de los pacientes a los que va dirigido el producto se debatan siempre con los reguladores en una fase temprana del desarrollo.
En este sentido, un estudio de preferencias mostró que para pacientes con mieloma múltiple la capacidad para realizar actividades diarias era tan importante como prolongar la vida. Información que puede ayudar a los reguladores a comprender mejor las necesidades no cubiertas de los pacientes y a seleccionar los resultados clínicos más relevantes a tener en cuenta… incluso cuando en otros estudios se haya encontrado resultados dispares. En cáncer de pulmón, por ejemplo, investigándose las preferencias de los pacientes se encontró que los encuestados elegían la supervivencia frente a otros indicadores, independientemente del estadio del cáncer o de la experiencia con la enfermedad. Y que los efectos secundarios como cansancio extremo, problemas cutáneos y caída del cabello son también muy relevantes e influyen en las preferencias.
No obstante, estos hallazgos hay que tomarlos con cautela ya pueden existir multitud de variables y características de los pacientes que puedan estar afectando a las respuestas de los pacientes. Por ejemplo, la edad o la severidad de la enfermedad. En este sentido, los pacientes de cáncer de pulmón en etapa avanzada parece que se decantan por la supervivencia en comparación a los de las etapas tempranas. De igual manera que la experiencia con la enfermedad, sus síntomas y efectos secundarios también tiene su peso. En este caso tendríamos el ejemplo de los pacientes de hemofilia que, con mayor frecuencia de sangrados anuales, han manifestado que tolerarían aún más sangrado con la terapia génica a cambio de lograr un mayor control de la enfermedad y prevención de la discapacidad.
Se propone que esta información se incorpore en los informes de evaluación y en la ficha técnica del producto”
Para más información de las preferencias de los pacientes puedes visitar la iniciativa PREFER en https://www.imi-prefer.eu. Este proyecto europeo está abordando patologías concretas como la hemofilia, la artritis reumatoide, el cáncer de pulmón, la esclerosis múltiple, en las enfermedades raras y otras muchas más.
01
VISITA EL TOOL BOX DE EUPATI
El papel de la digitalización
La transformación de los sistemas sanitarios está comenzando con la digitalización de nuestras administraciones y hospitales, tendencia cada vez más presente e importante para el futuro de nuestra salud.
Una de las principales ventajas de la digitalización es que permite a los profesionales sanitarios un acceso más rápido y completo a la información médica, lo que les permite tomar mejores decisiones y recetar tratamientos más precisos. Además, la digitalización también permite la recopilación y el análisis de datos a nivel de población, lo que puede ayudar a identificar tendencias y patrones en la salud de una comunidad. Especialmente si se miden resultados en salud a nivel clínico (historias médicas) y a nivel de pacientes (resultados de salud reportados por los pacientes). Si se realiza, lograremos determinar qué tratamientos son más efectivos en ciertas enfermedades o en poblaciones específicas, lo que puede ayudar a mejorar la eficiencia del sistema sanitario en general.
Se espera que la tecnología permita una mejor atención médica y un mejor uso de los recursos de los sistemas sanitarios.
Sin embargo, para que esto se posible hay que superar varios desafíos importantes:
- ¿Cómo los sistemas sanitarios van a medir lo que se describe en las historias clínicas y lo que los pacientes podrían reportar?
- ¿Quién accederá a nuestros datos y cómo van a compartirlos de manera segura y eficiente entre los diferentes sistemas sanitarios? ¿Lo podremos también hacer nosotros mismos como usuarios? Es decir, sin importar si nos atienden en sistemas públicos o privados, en una comunidad autónoma concreta o, incluso, en otros países miembros de la Unión Europea.
La situación actual es compleja porque cada sistema sanitario tiene su propio formato y estructura de datos, lo que dificulta la interoperabilidad y la comunicación entre ellos. Si bien, para solucionar este problema, se están planteando diferentes medidas. Una de ellas es la adopción de estándares comunes, lo que permitiría una mayor interoperabilidad entre los sistemas. Otra medida es el desarrollo de plataformas de interoperabilidad que actúen como intermediarias entre diferentes sistemas y permitan la comunicación y el intercambio de información de manera segura y eficiente. En este contexto también sería deseable que las personas tomen el control de sus propios datos sanitarios.
“Otro desafío es conseguir que el registro de los datos en las historias clínicas sea de calidad”.
Si te interesa este tema, puedes visitar la web de la Comisión Europea del “Espacio Europeo de Datos Sanitarios (EEDS)”.
02
VISITA EL TOOL BOX DE EUPATI
El papel de la Inteligencia artificial (IA)
La inteligencia artificial es una tecnología que permite a las máquinas aprender y razonar de manera similar a la de los seres humanos. La inteligencia artificial está teniendo un impacto cada vez mayor en la medicina, desde el diagnóstico de enfermedades hasta el desarrollo de nuevos tratamientos médicos.
Por ejemplo, la IA:
- está ayudando a diagnosticar enfermedades con sus algoritmos de búsqueda de patrones que sugieren la presencia de una enfermedad en las imágenes médicas, como en las radiografías o tomografías. Por ejemplo, un algoritmo de aprendizaje automático que analiza una radiografía de tórax para analizar la presencia de cáncer de pulmón. Si el algoritmo detecta un patrón positivo, puede proporcionar esa información al médico, quien puede llevar a cabo más pruebas y confirmar el diagnóstico.
- está mejorando la toma de decisiones en práctica clínica con sus algoritmos de análisis de la historia médica de los pacientes y las sugerencias de los tratamientos más adecuados. Estos análisis revisan la historia médica, diagnósticos previos, medicamentos recetados y reacciones adversas a medicamentos para recomendar tratamientos basados en esa información. Por ejemplo, un paciente diagnosticado con diabetes y con reacciones adversas al tratamiento actual. Existen algoritmos para estos casos en los que se puede recomendar un tratamiento que sea efectivo para controlar la diabetes al mismo tiempo evite las reacciones adversas pasadas.
- está ayudando a descubrir y mejorar los fármacos actuales con el análisis de grandes conjuntos de datos y la búsqueda de patrones que pueden sugerir nuevos enfoques para el tratamiento de enfermedades. Por ejemplo, pueden analizar datos sobre el genoma humano y de los ensayos clínicos para identificar variantes genéticas que puedan estar asociadas con una determinada enfermedad y sugerir un enfoque de tratamiento que se base en esa información genética.
03
VISITA EL TOOL BOX DE EUPATI
la genómica
La FDA anima a utilizar el balance beneficio riesgo con los pacientes 1) publicando ejemplos de datos sobre las preferencias de los pacientes que apoyan decisiones de aprobación; 2) publicando directrices sobre cómo recopilar datos sobre las preferencias de los pacientes y 3) definiendo cuándo los datos sobre las preferencias de los pacientes podrían apoyar la evaluación beneficio-riesgo.
La genómica es la ciencia que se encarga del estudio del genoma humano, es decir, de la secuencia completa de los genes de un ser humano. La genómica está teniendo un impacto cada vez mayor en la medicina, ya que permite identificar variantes genéticas asociadas con enfermedades y desarrollar tratamientos más precisos y efectivos en base a la información genética de cada paciente.
Un ejemplo es la utilización de terapia génica para corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades del corazón. En concreto, tenemos el caso de cardiomiopatía hipertrófica, que se produce debido a una mutación en un gen llamado MYBPC3, en la que con la terapia se plantea la corrección de este gen, para prevenir el desarrollo de la mutación.
En general, se puede decir que estamos viviendo un boom en el desarrollo de terapias avanzadas, como las génicas, debido a la creciente comprensión de la genómica y el desarrollo de tecnologías más avanzadas que están permitiendo el desarrollo de tratamientos más precisos y efectivos. Esto puede ayudar a mejorar la calidad de vida de las personas y a prevenir enfermedades. Sin embargo, también van a requerir un esfuerzo económico para la sociedad y cambios en los criterios y procedimientos para evaluar el valor de la innovación. En primer lugar, la metodología actual se basa en un enfoque de costo-efectividad que mide el valor de un tratamiento en términos de su capacidad para prolongar la vida de un paciente y mejorar su calidad de vida en comparación con otros tratamientos disponibles. Y el problema es que las terapias avanzadas pueden tener un alto costo inicial , pero puede prevenir el desarrollo de enfermedades graves y prolongar la vida de un paciente, lo que puede tener un impacto positivo en la economía y en la sociedad en general a largo plazo. Lamentablemente, estos aspectos no siempre se tienen en cuenta en los modelos actuales para medir el valor de la innovación farmacéutica, lo que dificulta su valoración adecuada.
04
VISITA EL TOOL BOX DE EUPATI
LA MEDICINA PREVENTIVA
La FDA anima a utilizar el balance beneficio riesgo con los pacientes 1) publicando ejemplos de datos sobre las preferencias de los pacientes que apoyan decisiones de aprobación; 2) publicando directrices sobre cómo recopilar datos sobre las preferencias de los pacientes y 3) definiendo cuándo los datos sobre las preferencias de los pacientes podrían apoyar la evaluación beneficio-riesgo.
La medicina preventiva es un enfoque que se centra en la prevención de enfermedades en lugar de simplemente en el tratamiento de enfermedades ya establecidas. La medicina preventiva se está convirtiendo en una tendencia cada vez más importante en la medicina, ya que puede ayudar a reducir el riesgo de enfermedades y mejorar la calidad de vida de las personas.
Algunos usos futuros de la medicina preventiva serían:
- Utilización de tecnologías de la información y la comunicación, como los sensores y dispositivos móviles, para monitorizar la salud de las personas y desarrollar programas de prevención en tiempo real.
- Desarrollo de vacunas eficaces contra enfermedades infecciosas y crónicas, como el cáncer y las enfermedades del corazón.
- Utilización de la medicina personalizada para desarrollar tratamientos más precisos basados en la información genética y el perfil de salud de cada individuo utilizando algoritmos que identifiquen el riesgo de desarrollar una enfermedad. Por ejemplo, para una persona con una variante genética asociada a un alto riesgo de padecer una enfermedad del corazón, el médico podrá utilizar esa información para desarrollar un programa con medidas específicas para reducir el riesgo de desarrollarla. Por ejemplo, con un programa de prevención en el que se incluya una dieta saludable y ejercicio físico regular adaptado.
A pesar de los beneficios, la medicina preventiva enfrenta desafíos como el costo de la tecnología y de los equipos necesarios, la falta de personal capacitado, y la necesidad de desarrollar nuevos modelos de valoración de las diferentes intervenciones. Se siguen además necesitando marcadores informativos que indiquen el riesgo de enfermedad antes de la manifestación de la misma (prevención primaria) o para la detección precoz de la enfermedad (prevención secundaria). Por esta razón se puede concluir que, a día de hoy, la medicina preventiva solo está en los inicios de lo que deberá ser. De hecho, para que lleguemos a beneficiarnos de todo su potencial deberemos antes superar las barreras que limitan su expansión: modelos de financiación sostenible, implementación de sistemas tecnológicos de vanguardia, formación del personal y metodologías de valoración que nos ayuden a comparar y priorizar las diferentes intervenciones.
REFERENCIAS
Assistant. (diciembre de 2022). Conversación sobre la medicina del futuro. En OpenAI. Recuperado de https://openai.com/
Donninger, H., Li, C., Eaton, J. W., & Yaddanapudi, K. (2021). Cancer Vaccines: Promising Therapeutics or an Unattainable Dream. Vaccines, 9(6), 668. https://doi.org/10.3390/vaccines9060668
Espinoza, J.L., & Dong, L.T. (2020). Artificial Intelligence Tools for Refining Lung Cancer Screening. Journal of Clinical Medicine, 9. https://doi.org/10.3390/jcm9123860
Carrier L. (2021). Targeting the population for gene therapy with MYBPC3. Journal of molecular and cellular cardiology, 150, 101–108. https://doi.org/10.1016/j.yjmcc.2020.10.003
Horgan, D., Hajdůch, M., Vrana, M., Soderberg, J., Hughes, N., Omar, M.I., Lal, J.A., Kozarić, M., Cascini, F., Thaler, V., Solà-Morales, O., Romão, M.J., Destrebecq, F., & Sky Gross, E. (2022). European Health Data Space—An Opportunity Now to Grasp the Future of Data-Driven Healthcare. Healthcare, 10. https://doi.org/10.3390/healthcare10091629
Pastorino, R., Loreti, C., Giovannini, S., Ricciardi, W., Padua, L., & Boccia, S. (2021). Challenges of Prevention for a Sustainable Personalized Medicine. Journal of Personalized Medicine, 11. https://doi.org/10.3390/jpm11040311
Nuestras entradas
Las asociaciones de pacientes son organizaciones que representan y defienden los derechos y necesidades de las personas que viven con una enfermedad diagnosticada. Y…
Con la colaboración de:
De hecho, la primera iniciativa en Europa la emprendió la EMA en 2009 en coordinación con la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI). Se trató del proyecto (PROTECT), con el que se consiguió definir la lista de métodos que deben utilizarse para la obtención de las preferencias de los pacientes. Más adelante, en el marco de la reunión de 2013 de las organizaciones de pacientes y consumidores de la EMA, la EMA realizó un estudio piloto con varias partes interesadas con el fin de esbozar metodologías para involucrar a los pacientes y a las organizaciones de pacientes en el proceso de toma de decisiones regulatorias. Los resultados de este estudio piloto indicaron que las encuestas de MCDA en línea, así como los métodos de ponderación oscilante, eran los métodos más factibles, al tiempo que revelaban una gran heterogeneidad en las preferencias. El manual de Eupati para implementarlo en las asociaciones de pacientes lo puedes descargar en este enlace.
Dado que, además, que todas las patologías son diferentes y que cada paciente es único tal como se ha mencionado, también aconsejamos a las asociaciones a realizar sus propios análisis sobre necesidades no cubiertas, preferencias y prioridades de sus colectivos y subcolectivos de pacientes. Estos estudios se han señalado como un elemento clave para ayudar a los reguladores a entender qué alternativa terapéutica, de las disponibles, puede ser mejor y para quién. En Eupati te ayudamos a elaborarlos.
Por último, el listado completo de actividades que la FDA señala como relevantes a la hora de participar es:
– Aclarar en el contexto terapéutico:
+ Impacto de la enfermedad y de los tratamientos en el paciente.
+ Perspectivas de los pacientes sobre los tratamientos disponibles y las necesidades médicas no satisfechas.
+ La historia natural de la enfermedad, incluida la progresión, la gravedad y la cronicidad.
– Beneficios potenciales más significativos.
– Aceptación del riesgo y la incertidumbre.
– La importancia y la repercusión de los esfuerzos de mitigación de riesgos.
La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.
Áreas de mejora
En el ámbito de la evaluación de medicamentos, las opiniones y preferencias de los pacientes han ganado una importancia considerable en la toma de decisiones. Sin embargo, aún existen áreas de mejora que requieren atención para optimizar la integración efectiva de estas perspectivas en los procesos de evaluación. Examinar críticamente estas áreas puede arrojar luz sobre posibles estrategias para mejorar la consideración de las opiniones y preferencias de los pacientes en la evaluación de medicamentos. Así encontramos las siguientes áreas de mejora:
- Se recomienda que los investigadores de preferencias de los pacientes tengan un diálogo temprano con los reguladores (por ejemplo, durante el asesoramiento científico) sobre el diseño de los ensayos y las preguntas de investigación.
- En evaluaciones posteriores a la comercialización, los estudios de preferencias de pacientes deberían considerarse a la hora de elegirse los objetivos y resultados de salud a considerar en caso de una reevaluación del producto.
- Los resultados de los estudios de preferencias de pacientes podrían reflejarse en el informe de evaluación y en la ficha técnica del producto.
- Se necesita continuar estudiando más casos de uso de estudios de preferencias de los pacientes en las decisiones regulatorias.
02
Áreas de mejora
Más recientemente, la reflexión estratégica de la EMA sobre la “Ciencia Reguladora hasta 2025” incluyó el objetivo de ampliar el papel de las preferencias de los pacientes en las evaluaciones beneficio-riesgo.
La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.
REFERENCIAS
Meregaglia, M., Malandrini, F., Angelini, S., & Ciani, O. (2023). The Assessment of Patient-Reported Outcomes for the Authorisation of Medicines in Europe: A Review of European Public Assessment Reports from 2017 to 2022. _Applied health economics and health policy_, 10.1007/s40258-023-00827-3. Advance online publication. https://doi.org/10.1007/s40258-023-00827-3
Ciani, O., Meregaglia, M., Battaglia, M. A., Brichetto, G., Conte, A., Gasperini, C., & Sansone, V. (2023). Patient-reported outcome measures in drugs for neurological conditions approved by European Medicines Agency 2017-2022. _Neurological sciences : official journal of the Italian Neurological Society and of the Italian Society of Clinical Neurophysiology_, _44_(8), 2933–2937. https://doi.org/10.1007/s10072-023-06825-6
Danner, M., Hummel, J. M., Volz, F., van Manen, J. G., Wiegard, B., Dintsios, C. M., Bastian, H., Gerber, A., & Ijzerman, M. J. (2011). Integrating patients‘ views into health technology assessment: Analytic hierarchy process (AHP) as a method to elicit patient preferences. _International journal of technology assessment in health care_, _27_(4), 369–375. https://doi.org/10.1017/S0266462311000523
Van Overbeeke, E., Hauber, B., Michelsen, S., Goldman, M., Simoens, S., & Huys, I. (2021). Patient Preferences to Assess Value IN Gene Therapies: Protocol Development for the PAVING Study in Hemophilia. Frontiers in medicine, 8, 595797. https://doi.org/10.3389/fmed.2021.595797
Janssens, R., Barbier, L., Muller, M., Cleemput, I., Stoeckert, I., Whichello, C., Levitan, B., Hammad, T. A., Girvalaki, C., Ventura, J. J., Bywall, K. S., Pinto, C. A., Schoefs, E., Katz, E. G., Kihlbom, U., & Huys, I. (2023). How can patient preferences be used and communicated in the regulatory evaluation of medicinal products? Findings and recommendations from IMI PREFER and call to action. _Frontiers in pharmacology_, _14_, 1192770. https://doi.org/10.3389/fphar.2023.1192770
Peasgood, T., Mukuria, C., Rowen, D., Tsuchiya, A., & Wailoo, A. (2022). Should We Consider Including a Value for “Hope” as an Additional Benefit Within Health Technology Assessment?. Value in health : the journal of the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 25(9), 1619–1623. https://doi.org/10.1016/j.jval.2022.03.006
Oliveri, S., Lanzoni, L., Veldwijk, J., de Wit, G. A., Petrocchi, S., Janssens, R., Schoefs, E., Smith, M. Y., Smith, I., Nackaerts, K., Vandevelde, M., Louis, E., Decaluwé, H., De Leyn, P., Declerck, H., Petrella, F., Casiraghi, M., Galli, G., Garassino, M. C., Girvalaki, C., … Pravettoni, G. (2023). Balancing benefits and risks in lung cancer therapies: patient preferences for lung cancer treatment alternatives. _Frontiers in psychology_, _14_, 1062830. https://doi.org/10.3389/fpsyg.2023.1062830
Más recientemente, la reflexión estratégica de la EMA sobre la “Ciencia Reguladora hasta 2025” incluyó el objetivo de ampliar el papel de las preferencias de los pacientes en las evaluaciones beneficio-riesgo.
La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.
CON EL APOYO DE:
