La voz de los pacientes en la evaluación de las tecnologías sanitarias (HTA)
- Eupati
- 04/12/2023
- 6:18 pm
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La organización mundial de la Salud denomina “tecnologías sanitarias” a los dispositivos, medicamentos, vacunas e incluso a los procedimientos que solucionan problemas sanitarios. Y “Evaluación de las Tecnologías Sanitarias” (health technology assessment o HTA en inglés) al proceso sistemático de valoración de sus propiedades, efectos e impacto para ayudar a los decisores a formular las políticas que favorecen la adopción de medidas costo-efectivas. Un trámite que tradicionalmente ha estado centrado en criterios clínicos y económicos, pero al que cada vez más, se viene señalando la necesidad de incorporarle otros elementos que aporten la visión de la sociedad y de los pacientes en particular.
Los llamados humanistas (“novel elements”) incluyen componentes, características o enfoques innovadores que son importantes para los pacientes y que no se han estado capturando en las mediciones tradicionales de eficacia clínica, como la calidad de vida, la mejora en la adherencia o las preferencias del paciente. Los sociales (“societal elements”), por su parte, contemplan aspectos más amplios, como la productividad laboral, la carga para los cuidadores informales o incluso las implicaciones éticas y sociales de las intervenciones médicas: lo que al final ofrece una visión más completa y justa para decidir qué terapias financiar.
Las medidas de resultados de salud reportados por el paciente, más conocidos como PROMs (los cuestionarios que miden los PROs), o los análisis del retorno social de la inversión (SROI), serían instrumentos válidos para captar el valor y el impacto de estas nuevas terapias.
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Las asociaciones de pacientes son organizaciones que representan y defienden los derechos y necesidades de las personas que viven con una enfermedad diagnosticada. Y…
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El Rol de los pacientes
El ROL DE LOS PACIENTES
Algunos países han dado el paso de incluir directamente la voz de los pacientes y de la sociedad civil en los comités que realizan las evaluaciones de tecnologías sanitarias una vez reconocida la importancia de estas dimensiones (humanística y social). Aunque la manera en la que lo hicieron varía bastante. En Escocia, por ejemplo, se cuenta con la participación de asociaciones de pacientes, mientras que, en Canadá, se incluyen a ciudadanos con diversas experiencias vitales. El NICE en el Reino Unido, por otra parte, cuenta con un registro de asociaciones e incluso oferta públicamente las vacantes para participar en los comités de las guías que evalúan las tecnologías sanitarias desde el punto de vista de los pacientes, cuidadores y personas legas.
En España desde el año 2012 a través de los IPTs o Informes de Posicionamiento Terapéutico los pacientes pueden aportar sus comentarios.
En España esto se articula desde el año 2012 a través de los IPTs o Informes de Posicionamiento Terapéutico, que la Agencia Española del Medicamento envía en su fase borrador a las asociaciones de pacientes para que puedan aportar sus comentarios. Por lo que la participación es aún limitada y siempre con carácter consultivo.
Los representantes sociales pueden equilibrar los intereses individuales al aportar una perspectiva poblacional e integrar aspectos transversales, como la equidad
En cualquier caso, e independientemente del modelo escogido, el papel que juegan los pacientes es el de contribuir a que quede reflejado la experiencia de vivir con una enfermedad: las necesidades, prioridades, preferencias, así como los valores sociales que se deberían tener en cuenta a la hora de tomar la decisión final. Además de que también pueden identificar lagunas de conocimiento y reclamar que se tengan en cuenta indicadores relevantes que echan en falta. A su vez, los representantes sociales (que no son específicos de una patología concreta), pueden contribuir a equilibrar los intereses individuales aportando una visión poblacional e incorporando aspectos transversales como la equidad.
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El papel de la digitalización
La transformación de los sistemas sanitarios está comenzando con la digitalización de nuestras administraciones y hospitales, tendencia cada vez más presente e importante para el futuro de nuestra salud.
Una de las principales ventajas de la digitalización es que permite a los profesionales sanitarios un acceso más rápido y completo a la información médica, lo que les permite tomar mejores decisiones y recetar tratamientos más precisos. Además, la digitalización también permite la recopilación y el análisis de datos a nivel de población, lo que puede ayudar a identificar tendencias y patrones en la salud de una comunidad. Especialmente si se miden resultados en salud a nivel clínico (historias médicas) y a nivel de pacientes (resultados de salud reportados por los pacientes). Si se realiza, lograremos determinar qué tratamientos son más efectivos en ciertas enfermedades o en poblaciones específicas, lo que puede ayudar a mejorar la eficiencia del sistema sanitario en general.
Se espera que la tecnología permita una mejor atención médica y un mejor uso de los recursos de los sistemas sanitarios.
Sin embargo, para que esto se posible hay que superar varios desafíos importantes:
- ¿Cómo los sistemas sanitarios van a medir lo que se describe en las historias clínicas y lo que los pacientes podrían reportar?
- ¿Quién accederá a nuestros datos y cómo van a compartirlos de manera segura y eficiente entre los diferentes sistemas sanitarios? ¿Lo podremos también hacer nosotros mismos como usuarios? Es decir, sin importar si nos atienden en sistemas públicos o privados, en una comunidad autónoma concreta o, incluso, en otros países miembros de la Unión Europea.
La situación actual es compleja porque cada sistema sanitario tiene su propio formato y estructura de datos, lo que dificulta la interoperabilidad y la comunicación entre ellos. Si bien, para solucionar este problema, se están planteando diferentes medidas. Una de ellas es la adopción de estándares comunes, lo que permitiría una mayor interoperabilidad entre los sistemas. Otra medida es el desarrollo de plataformas de interoperabilidad que actúen como intermediarias entre diferentes sistemas y permitan la comunicación y el intercambio de información de manera segura y eficiente. En este contexto también sería deseable que las personas tomen el control de sus propios datos sanitarios.
“Otro desafío es conseguir que el registro de los datos en las historias clínicas sea de calidad”.
Si te interesa este tema, puedes visitar la web de la Comisión Europea del “Espacio Europeo de Datos Sanitarios (EEDS)”.
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El papel de la Inteligencia artificial (IA)
La inteligencia artificial es una tecnología que permite a las máquinas aprender y razonar de manera similar a la de los seres humanos. La inteligencia artificial está teniendo un impacto cada vez mayor en la medicina, desde el diagnóstico de enfermedades hasta el desarrollo de nuevos tratamientos médicos.
Por ejemplo, la IA:
- está ayudando a diagnosticar enfermedades con sus algoritmos de búsqueda de patrones que sugieren la presencia de una enfermedad en las imágenes médicas, como en las radiografías o tomografías. Por ejemplo, un algoritmo de aprendizaje automático que analiza una radiografía de tórax para analizar la presencia de cáncer de pulmón. Si el algoritmo detecta un patrón positivo, puede proporcionar esa información al médico, quien puede llevar a cabo más pruebas y confirmar el diagnóstico.
- está mejorando la toma de decisiones en práctica clínica con sus algoritmos de análisis de la historia médica de los pacientes y las sugerencias de los tratamientos más adecuados. Estos análisis revisan la historia médica, diagnósticos previos, medicamentos recetados y reacciones adversas a medicamentos para recomendar tratamientos basados en esa información. Por ejemplo, un paciente diagnosticado con diabetes y con reacciones adversas al tratamiento actual. Existen algoritmos para estos casos en los que se puede recomendar un tratamiento que sea efectivo para controlar la diabetes al mismo tiempo evite las reacciones adversas pasadas.
- está ayudando a descubrir y mejorar los fármacos actuales con el análisis de grandes conjuntos de datos y la búsqueda de patrones que pueden sugerir nuevos enfoques para el tratamiento de enfermedades. Por ejemplo, pueden analizar datos sobre el genoma humano y de los ensayos clínicos para identificar variantes genéticas que puedan estar asociadas con una determinada enfermedad y sugerir un enfoque de tratamiento que se base en esa información genética.
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la genómica
La FDA anima a utilizar el balance beneficio riesgo con los pacientes 1) publicando ejemplos de datos sobre las preferencias de los pacientes que apoyan decisiones de aprobación; 2) publicando directrices sobre cómo recopilar datos sobre las preferencias de los pacientes y 3) definiendo cuándo los datos sobre las preferencias de los pacientes podrían apoyar la evaluación beneficio-riesgo.
La genómica es la ciencia que se encarga del estudio del genoma humano, es decir, de la secuencia completa de los genes de un ser humano. La genómica está teniendo un impacto cada vez mayor en la medicina, ya que permite identificar variantes genéticas asociadas con enfermedades y desarrollar tratamientos más precisos y efectivos en base a la información genética de cada paciente.
Un ejemplo es la utilización de terapia génica para corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades del corazón. En concreto, tenemos el caso de cardiomiopatía hipertrófica, que se produce debido a una mutación en un gen llamado MYBPC3, en la que con la terapia se plantea la corrección de este gen, para prevenir el desarrollo de la mutación.
En general, se puede decir que estamos viviendo un boom en el desarrollo de terapias avanzadas, como las génicas, debido a la creciente comprensión de la genómica y el desarrollo de tecnologías más avanzadas que están permitiendo el desarrollo de tratamientos más precisos y efectivos. Esto puede ayudar a mejorar la calidad de vida de las personas y a prevenir enfermedades. Sin embargo, también van a requerir un esfuerzo económico para la sociedad y cambios en los criterios y procedimientos para evaluar el valor de la innovación. En primer lugar, la metodología actual se basa en un enfoque de costo-efectividad que mide el valor de un tratamiento en términos de su capacidad para prolongar la vida de un paciente y mejorar su calidad de vida en comparación con otros tratamientos disponibles. Y el problema es que las terapias avanzadas pueden tener un alto costo inicial , pero puede prevenir el desarrollo de enfermedades graves y prolongar la vida de un paciente, lo que puede tener un impacto positivo en la economía y en la sociedad en general a largo plazo. Lamentablemente, estos aspectos no siempre se tienen en cuenta en los modelos actuales para medir el valor de la innovación farmacéutica, lo que dificulta su valoración adecuada.
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LA MEDICINA PREVENTIVA
La FDA anima a utilizar el balance beneficio riesgo con los pacientes 1) publicando ejemplos de datos sobre las preferencias de los pacientes que apoyan decisiones de aprobación; 2) publicando directrices sobre cómo recopilar datos sobre las preferencias de los pacientes y 3) definiendo cuándo los datos sobre las preferencias de los pacientes podrían apoyar la evaluación beneficio-riesgo.
La medicina preventiva es un enfoque que se centra en la prevención de enfermedades en lugar de simplemente en el tratamiento de enfermedades ya establecidas. La medicina preventiva se está convirtiendo en una tendencia cada vez más importante en la medicina, ya que puede ayudar a reducir el riesgo de enfermedades y mejorar la calidad de vida de las personas.
Algunos usos futuros de la medicina preventiva serían:
- Utilización de tecnologías de la información y la comunicación, como los sensores y dispositivos móviles, para monitorizar la salud de las personas y desarrollar programas de prevención en tiempo real.
- Desarrollo de vacunas eficaces contra enfermedades infecciosas y crónicas, como el cáncer y las enfermedades del corazón.
- Utilización de la medicina personalizada para desarrollar tratamientos más precisos basados en la información genética y el perfil de salud de cada individuo utilizando algoritmos que identifiquen el riesgo de desarrollar una enfermedad. Por ejemplo, para una persona con una variante genética asociada a un alto riesgo de padecer una enfermedad del corazón, el médico podrá utilizar esa información para desarrollar un programa con medidas específicas para reducir el riesgo de desarrollarla. Por ejemplo, con un programa de prevención en el que se incluya una dieta saludable y ejercicio físico regular adaptado.
A pesar de los beneficios, la medicina preventiva enfrenta desafíos como el costo de la tecnología y de los equipos necesarios, la falta de personal capacitado, y la necesidad de desarrollar nuevos modelos de valoración de las diferentes intervenciones. Se siguen además necesitando marcadores informativos que indiquen el riesgo de enfermedad antes de la manifestación de la misma (prevención primaria) o para la detección precoz de la enfermedad (prevención secundaria). Por esta razón se puede concluir que, a día de hoy, la medicina preventiva solo está en los inicios de lo que deberá ser. De hecho, para que lleguemos a beneficiarnos de todo su potencial deberemos antes superar las barreras que limitan su expansión: modelos de financiación sostenible, implementación de sistemas tecnológicos de vanguardia, formación del personal y metodologías de valoración que nos ayuden a comparar y priorizar las diferentes intervenciones.
REFERENCIAS
Assistant. (diciembre de 2022). Conversación sobre la medicina del futuro. En OpenAI. Recuperado de https://openai.com/
Donninger, H., Li, C., Eaton, J. W., & Yaddanapudi, K. (2021). Cancer Vaccines: Promising Therapeutics or an Unattainable Dream. Vaccines, 9(6), 668. https://doi.org/10.3390/vaccines9060668
Espinoza, J.L., & Dong, L.T. (2020). Artificial Intelligence Tools for Refining Lung Cancer Screening. Journal of Clinical Medicine, 9. https://doi.org/10.3390/jcm9123860
Carrier L. (2021). Targeting the population for gene therapy with MYBPC3. Journal of molecular and cellular cardiology, 150, 101–108. https://doi.org/10.1016/j.yjmcc.2020.10.003
Horgan, D., Hajdůch, M., Vrana, M., Soderberg, J., Hughes, N., Omar, M.I., Lal, J.A., Kozarić, M., Cascini, F., Thaler, V., Solà-Morales, O., Romão, M.J., Destrebecq, F., & Sky Gross, E. (2022). European Health Data Space—An Opportunity Now to Grasp the Future of Data-Driven Healthcare. Healthcare, 10. https://doi.org/10.3390/healthcare10091629
Pastorino, R., Loreti, C., Giovannini, S., Ricciardi, W., Padua, L., & Boccia, S. (2021). Challenges of Prevention for a Sustainable Personalized Medicine. Journal of Personalized Medicine, 11. https://doi.org/10.3390/jpm11040311
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Las asociaciones de pacientes son organizaciones que representan y defienden los derechos y necesidades de las personas que viven con una enfermedad diagnosticada. Y…
De hecho, la primera iniciativa en Europa la emprendió la EMA en 2009 en coordinación con la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI). Se trató del proyecto (PROTECT), con el que se consiguió definir la lista de métodos que deben utilizarse para la obtención de las preferencias de los pacientes. Más adelante, en el marco de la reunión de 2013 de las organizaciones de pacientes y consumidores de la EMA, la EMA realizó un estudio piloto con varias partes interesadas con el fin de esbozar metodologías para involucrar a los pacientes y a las organizaciones de pacientes en el proceso de toma de decisiones regulatorias. Los resultados de este estudio piloto indicaron que las encuestas de MCDA en línea, así como los métodos de ponderación oscilante, eran los métodos más factibles, al tiempo que revelaban una gran heterogeneidad en las preferencias. El manual de Eupati para implementarlo en las asociaciones de pacientes lo puedes descargar en este enlace.
Dado que, además, que todas las patologías son diferentes y que cada paciente es único tal como se ha mencionado, también aconsejamos a las asociaciones a realizar sus propios análisis sobre necesidades no cubiertas, preferencias y prioridades de sus colectivos y subcolectivos de pacientes. Estos estudios se han señalado como un elemento clave para ayudar a los reguladores a entender qué alternativa terapéutica, de las disponibles, puede ser mejor y para quién. En Eupati te ayudamos a elaborarlos.
Por último, el listado completo de actividades que la FDA señala como relevantes a la hora de participar es:
– Aclarar en el contexto terapéutico:
+ Impacto de la enfermedad y de los tratamientos en el paciente.
+ Perspectivas de los pacientes sobre los tratamientos disponibles y las necesidades médicas no satisfechas.
+ La historia natural de la enfermedad, incluida la progresión, la gravedad y la cronicidad.
– Beneficios potenciales más significativos.
– Aceptación del riesgo y la incertidumbre.
– La importancia y la repercusión de los esfuerzos de mitigación de riesgos.
La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.
Qué se espera que aporten las asociaciones
Las agencias de HTA entienden que las consultas a la población ofrecen transparencia y legitimidad a sus decisiones. Y que deben servir, además, como una ayuda para entender mejor las enfermedades y las tecnologías evaluadas. Lo que no implica que incorporar otros puntos de vista esté exento de retos metodológicos y otras barreras que impiden su aplicación. De hecho, existen evidencias de que la participación se ha venido produciendo de manera gradual. Y que incrementa con el tiempo según se generan relaciones de confianza. Por ejemplo, en Escocia, donde el grupo permanente constituido ha sobrepasado su cometido original. Entendemos por ello que estamos viviendo un proceso dinámico de aprendizaje conjunto y que debemos continuar preparándonos para ejercer un rol mayor.
Por otro lado, la contribución de las asociaciones de pacientes es especialmente importante en el diseño de programas de acceso temprano a medicamentos prometedores y en la evaluación de medicamentos huérfanos para enfermedades raras. Entre otras razones, porque los pacientes aportan información que puede despejar las dudas sobre si merece la pena asumir la incertidumbre de acelerar el acceso o sobre qué beneficios intangibles supone un tratamiento en contextos con alternativas muy limitadas
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Qué se espera que aporten las asociaciones
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Áreas de mejora
Áreas de mejora
De cara al futuro, las agencias de HTA deben institucionalizar canales para recabar de manera continuada la opinión de los pacientes y de la sociedad civil, más allá de practicar consultas puntuales. De la misma manera que también es importante que incluyan a las asociaciones en el desarrollo de nuevas metodologías y procesos que incorporen sus aportaciones. Mientras que, por el lado asociativo, es necesario continuar desarrollando capacidades para contribuir de forma efectiva en estos procesos técnicos.
Aunque, en concreto, para nuestro país también se han señalado las siguientes:
- Involucrar a más actores en la deliberación, como académicos y miembros legos de la sociedad porque actualmente la deliberación se limita principalmente a expertos clínicos y farmacéuticos.
- Abrir la deliberación a la observación pública y especificar cómo contribuye cada criterio.
- Añadir más pasos de consulta, para incorporar también la opinión de terceros en la priorización de las terapias a evaluar
- Publicar los resultados de la priorización antes de empezar las evaluaciones, así como también los comentarios de las partes interesadas durante la consulta.
Más recientemente, la reflexión estratégica de la EMA sobre la “Ciencia Reguladora hasta 2025” incluyó el objetivo de ampliar el papel de las preferencias de los pacientes en las evaluaciones beneficio-riesgo.
La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.
REFERENCIAS
Organización Mundial de la Salud. (2012). Evaluación de tecnologías sanitarias aplicada a los dispositivos médicos (Serie de documentos técnicos de la OMS sobre dispositivos médicos). https://www.who.int/es/publications/i/item/9789241501361
Belfiore, A., Scaletti, A., Lavorato, D., & Cuccurullo, C. (2023). The long process by which HTA became a paradigm: A longitudinal conceptual structure analysis. Health policy (Amsterdam, Netherlands), 127, 74–79. https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2022.12.006
Espinoza, J.L., & Dong, L.T. (2020). Artificial Intelligence Tools for Refining Lung Cancer Screening. Journal of Clinical Medicine, 9. https://doi.org/10.3390/jcm9123860
Hogervorst, M. A., Møllebæk, M., Vreman, R. A., Lu, T. A., Wang, J., De Bruin, M. L., Leufkens, H. G. M., Mantel-Teeuwisse, A., & Goettsch, W. (2023). Perspectives on how to build bridges between regulation, health technology assessment and clinical guideline development: a qualitative focus group study with European experts. _BMJ open_, _13_(8), e072309. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2023-072309
National Institute for Health and Care Excellence (NICE). (2023). Get involved. https://www.nice.org.uk/get-involved
Nabarette, H., Chastenay, M. H., Dupont, J. K., Ganache, I., & Single, A. N. V. (2023). Patient and citizen participation at the organizational level in health technology assessment: an exploratory study in five jurisdictions. _International journal of technology assessment in health care_, _39_(1), e51. https://doi.org/10.1017/S0266462323000417
Merino, M., & Hidalgo, Á. (2019). _El método SROI en la evaluación económica de intervenciones sanitarias_. Fundación Weber. [https://weber.org.es/wp-content/uploads/2019/06/Libro-SROI-digital-1.pdf](https://weber.org.es/wp-content/uploads/2019/06/Libro-SROI-digital-1.pdf)
Breslau, R. M., Cohen, J. T., Diaz, J., Malcolm, B., & Neumann, P. J. (2023). A review of HTA guidelines on societal and novel value elements. _International journal of technology assessment in health care_, _39_(1), e31. https://doi.org/10.1017/S026646232300017X
Pinilla-Dominguez, P., & Pinilla-Dominguez, J. (2023). Deliberative processes in health technology assessment of medicines: The case of Spain. International Journal of Technology Assessment in Health Care, 39(1), E50. doi:10.1017/S0266462323000387
Más recientemente, la reflexión estratégica de la EMA sobre la “Ciencia Reguladora hasta 2025” incluyó el objetivo de ampliar el papel de las preferencias de los pacientes en las evaluaciones beneficio-riesgo.
La iniciativa PREFER, a su vez, está publicando análisis sobre lo que piensan los pacientes de diferentes patologías: hemofilia, mieloma, cáncer de pulmón, artritis reumatoide, etc. Puedes comenzar preguntándote si estás de acuerdo con esos resultados y si cambiarían en población española.
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